한국다발성경화증협회

한국다발성경화증협회 여러분, 안녕하세요! 

희귀질환 환자와 보호자분들을 위한 앱을 만드는 '레어노트' 팀입니다.

앞으로 아래와 같이 시신경척수염 범주질환 치료와 관련된 국내외 소식을 모아 전해 드리고자 합니다. 

✅ 심평원, 재발 방지 치료제 급여 등재 현황 공유(5/2)

희귀질환 신약 접근성의 실질적 제고를 위한 정책개선 토론회'에서 정부 관계자, 의료계 전문가, 환자가 모여 치료제 접근성 확대에 관해 논의했어요.

시신경척수염 범주질환은 재발을 막아 영구적인 장애가 남지 않도록 하는 게 핵심인데요. 현재 효과적인 치료제가 있지만, 급여가 적용되지 않아 사실상 사용이 어려워요.

복지부와 심평원은 올해 1월 급여 신청이 들어온 제품은 자료 보완이 이뤄지고 있다며, 환자의 치료제 사용 시기를 앞당길 수 있도록 노력하겠다고 덧붙였어요.

✅ 로슈, 엔스프링 임상 3상 연장시험 결과 발표(5/2)

로슈의 엔스프링(성분명: 사트랄리주맙)이 아쿠아포린-4 항체가 있는 시신경척수염 범주질환 증상의 재발률을 감소시킨다는 연구 결과가 발표됐어요.

임상 3상과 이후 연장시험에서 엔스프링을 단독으로 사용하거나 면역 억제제와 병용했을 때 최대 4.4년 동안 효능이 지속되었고, 환자 대부분은 증상이 재발하거나 악화하지 않았다고 해요.

현재 로슈는 새롭게 진단받은 환자나 이전에 참여하지 않은 사람을 대상으로 하는 임상 4상을 진행하고 있어요.

✅ SPHERES 레지스트리 연구, 생체 표본 수집 시작(5/4)

코에비타스가 거티-잭슨 자선 재단과 함께하는 SPHERES 레지스트리 연구에서 생체 표본을 수집해요.

300명이 넘는 참여자를 대상으로 최근 승인된 치료법이 증상, 삶의 질 등에 미치는 영향을 이해하기 위한 목적인데요. 수집된 생체 표본은 임상 데이터와 결합해 증상에 관계없이 모든 시신경척수염 범주질환 환자를 위한 치료법을 개발하는 데 활용될 예정이라고 해요.

✅ 미국 연구팀, 고효능 요법과 기존 치료법 비교 결과 발표(5/9)

미국 텍사스대 사우스웨스턴 메디컬 센터가 시신경척수염 범주질환에 대한 고효능 요법과 기존 치료법의 효능을 비교했어요. 

고효능 요법에는 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙), 업리즈나(성분명: 이네빌리주맙), 엔스프링(성분명: 사트랄리주맙) 등이, 기존 치료법에는 아자티오프린, 미코페놀레이트 모페틸 등이 포함되었는데요. 연구 결과, 고효능 요법으로 치료한 환자의 재발률과 병원 입원 횟수, 뇌 또는 척수의 새로운 병변 발생률 등이 기존 치료법보다 유의미하게 줄었다고 해요. 다만 이번 연구는 치료제마다 환자 수가 적고, 치료 이력, 사회 경제적 조건 등이 충분히 반영되지 않았다는 한계가 있어요.

✅ 이뮨앱스, 미국에서 IM-101 임상 1상 진행 중(5/17)

이뮨앱스가 시신경척수염 범주질환, 중증근무력증 등을 적응증으로 하는 IM-101을 개발하고 있어요.

IM-101은 전임상에서 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)나 울토미리스(성분명: 라불리주맙)보다 C5의 활성을 더욱 효과적으로 억제했는데요. 기존 치료제에 반응하지 않는 시신경척수염 범주질환 환자에게는 새로운 선택지가 될 것으로 기대돼요. 현재 미국에서 임상 1상이 진행 중이며, 올해 말에 안전성, 내약성에 대한 결과가 나올 예정이에요.

✅ 삼성바이오에피스의 에피스클리, 유럽위원회 품목허가 획득(5/30)

삼성바이오에피스가 유럽위원회로부터 에피스클리에 대한 품목허가를 획득했어요. 

에피스클리는 알렉시온 파마슈티컬스의 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙) 바이오시밀러로, 시신경척수염 범주질환, 발작성 야간 혈색소뇨증 등 치료에 사용되는데요. 삼성바이오에피스는 에피스클리가 오리지널 의약품과 동등성을 입증했다며, 환자에게 더 많은 치료 기회를 제공하는 데 기여하겠다고 밝혔어요.

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*현재 다발경화증에 관한 소식도 전해 드릴 수 있도록 준비 중입니다. 

6월 소식을 모아 다시 찾아뵙겠습니다. 

행복한 금요일 보내시기 바랍니다. 감사합니다.

레어노트 팀 드림